Ang Rezdiffra (resmetirom) ay inaprubahan ng FDA ng USA para sa paggamot ng mga nasa hustong gulang na may noncirrhotic non-alcoholic steatohepatitis (NASH) na may moderate to advanced liver scarring (fibrosis), na gagamitin kasama ng diet at ehersisyo.
Hanggang ngayon, ang mga pasyente na may noncirrhotic non-alcoholic steatohepatitis (NASH) na mayroon ding kapansin-pansing pagkakapilat sa atay ay walang gamot na maaaring direktang tumugon sa kanilang pinsala sa atay. Ang kay FDA Ang pag-apruba ng Rezdiffra ay, sa unang pagkakataon, ay magbibigay ng opsyon sa paggamot para sa mga pasyenteng ito, bilang karagdagan sa diyeta at ehersisyo.
Ang NASH ay resulta ng pag-unlad ng non-alcoholic fatty atay sakit saan atay pamamaga, sa paglipas ng panahon, ay maaaring humantong sa pagkakapilat sa atay at dysfunction ng atay. Ang NASH ay madalas na nauugnay sa iba pang mga problema sa kalusugan tulad ng mataas na presyon ng dugo at type 2 diabetes. Sa pamamagitan ng hindi bababa sa isang pagtatantya, humigit-kumulang 6-8 milyong tao sa US ang may NASH na may katamtaman hanggang advanced na pagkakapilat sa atay, na inaasahang tataas ang bilang na iyon.
Ang Rezdiffra ay isang bahagyang activator ng isang thyroid hormone receptor; Ang pag-activate ng receptor na ito ng Rezdiffra sa atay ay binabawasan ang akumulasyon ng taba sa atay.
Kaligtasan at pagiging epektibo ng Rezdiffra
Ang kaligtasan at pagiging epektibo ng Rezdiffra ay nasuri batay sa isang pagsusuri ng isang kahalili na endpoint sa ika-12 na buwan sa isang 54 na buwan, randomized, double-blind na placebo-controlled na pagsubok. Sinukat ng surrogate endpoint ang lawak ng atay pamamaga at pagkakapilat. Kinakailangan ng sponsor na magsagawa ng pag-aaral pagkatapos ng pag-apruba upang i-verify at ilarawan ang klinikal na benepisyo ni Rezdiffra, na gagawin sa pamamagitan ng pagkumpleto ng parehong 54 na buwang pag-aaral, na nagpapatuloy pa rin. Upang magpatala sa pagsubok, ang mga pasyente ay kailangang magkaroon ng a atay biopsy na nagpapakita ng pamamaga dahil sa NASH na may katamtaman o advanced atay pagkakapilat. Sa pagsubok, 888 na paksa ang random na itinalaga upang makatanggap ng isa sa mga sumusunod: placebo (294 na paksa); 80 milligrams ng Rezdiffra (298 paksa); o 100 milligrams ng Rezdiffra (296 na paksa); isang beses araw-araw, bilang karagdagan sa karaniwang pangangalaga para sa NASH, na kinabibilangan ng pagpapayo para sa malusog na diyeta at ehersisyo.
Sa 12 buwan, ipinakita ng mga biopsy sa atay na ang isang mas malaking proporsyon ng mga paksa na ginagamot sa Rezdiffra ay nakamit ang resolusyon ng NASH o isang pagpapabuti sa pagkakapilat sa atay kumpara sa mga nakatanggap ng placebo. Isang kabuuan ng 26% hanggang 27% ng mga subject na nakatanggap ng 80 milligrams ng Rezdiffra at 24% hanggang 36% ng mga subject na nakatanggap ng 100 milligrams ng Rezdiffra ay nakaranas ng NASH resolution at walang paglala ng liver scarring, kumpara sa 9% hanggang 13% ng mga taong nakatanggap ng placebo at pagpapayo sa diyeta at ehersisyo. Ang hanay ng mga tugon ay sumasalamin sa iba't ibang mga pagbabasa ng mga pathologist. Bilang karagdagan, isang kabuuang 23% ng mga paksa na nakatanggap ng 80 milligrams ng Rezdiffra at 24% hanggang 28% ng mga paksa na nakatanggap ng 100 milligrams ng Rezdiffra ay nakaranas ng pagpapabuti sa atay scarring and no worsening of NASH, compared to 13% to 15% of those who received placebo, depending on each pathologist’s readings. Demonstration of these changes in a proportion of patients after just one year of treatment is notable, as the sakit typically progresses slowly with most patients taking years or even decades to show progression.
Mga side effect ng Rezdiffra
Ang pinakakaraniwang epekto ng Rezdiffra ay kasama ang pagtatae at pagduduwal. Ang Rezdiffra ay may ilang partikular na babala at pag-iingat, tulad ng toxicity sa atay na dulot ng droga at mga side effect na nauugnay sa gallbladder.
Ang paggamit ng Rezdiffra ay dapat na iwasan sa mga pasyente na may decompensated cirrhosis. Dapat ihinto ng mga pasyente ang paggamit ng Rezdiffra kung magkaroon sila ng mga palatandaan o sintomas ng paglala atay function habang nasa paggamot sa Rezdiffra.
Mga pakikipag-ugnayan sa droga ng Rezdiffra
Ang paggamit ng Rezdiffra kasabay ng ilang iba pang mga gamot, sa partikular na mga statin para sa pagpapababa ng kolesterol, ay maaaring magresulta sa mga potensyal na makabuluhang pakikipag-ugnayan sa droga. Ang mga tagapagbigay ng pangangalagang pangkalusugan ay dapat sumangguni sa buong impormasyon sa pagrereseta para sa karagdagang impormasyon sa mga potensyal na makabuluhang pakikipag-ugnayan ng gamot sa Rezdiffra, inirerekomendang dosis at mga pagbabago sa pangangasiwa.
Ang FDA inaprubahan ang Rezdiffra sa ilalim ng pinabilis na daanan ng pag-apruba, na nagbibigay-daan para sa mas maagang pag-apruba ng mga gamot na gumagamot sa mga seryosong kondisyon at tumutugon sa hindi natutugunan na medikal na pangangailangan, batay sa isang kahalili o intermediate na klinikal na endpoint na makatuwirang malamang na mahulaan ang klinikal na benepisyo. Ang kinakailangang nabanggit na 54 na buwang pag-aaral, na nagpapatuloy, ay magtatasa ng klinikal na benepisyo pagkatapos ng 54 na buwan ng paggamot sa Rezdiffra.
Nakatanggap si Rezdiffra ng Breakthrough Therapy, Fast Track at Priority Review na mga pagtatalaga para sa indikasyon na ito.
Ang FDA ipinagkaloob ang pag-apruba ni Rezdiffra sa Madrigal Pharmaceuticals.
***
Source:
FDA 2024. Paglabas ng balita – Inaprubahan ng FDA ang Unang Paggamot para sa Mga Pasyenteng May Peklat sa Atay Dahil sa Sakit sa Fatty Liver. Nai-post noong 14 Marso 2024. Magagamit sa https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-patients-liver-scarring-due-fatty-liver-disease
***
