Rezdiffra (resmetirom): Inaprubahan ng FDA ang Unang Paggamot para sa Peklat sa Atay Dahil sa Sakit sa Fatty Liver 

Ang Rezdiffra (resmetirom) ay inaprubahan ng FDA ng USA para sa paggamot ng mga nasa hustong gulang na may noncirrhotic non-alcoholic steatohepatitis (NASH) na may moderate to advanced liver scarring (fibrosis), na gagamitin kasama ng diet at ehersisyo.  

Hanggang ngayon, ang mga pasyenteng may noncirrhotic non-alcoholic steatohepatitis (NASH) na mayroon ding kapansin-pansing peklat sa atay ay walang gamot na direktang makakatulong sa kanilang pinsala sa atay . Ang pag-apruba ng FDA sa Rezdiffra ay, sa unang pagkakataon, magbibigay ng opsyon sa paggamot para sa mga pasyenteng ito, bilang karagdagan sa diyeta at ehersisyo.

Ang NASH ay resulta ng paglala ng non-alcoholic fatty liver disease kung saan ang pamamaga ng atay , sa paglipas ng panahon, ay maaaring humantong sa pagkakapilat sa atay at dysfunction ng atay. Ang NASH ay kadalasang iniuugnay sa iba pang mga problema sa kalusugan tulad ng mataas na presyon ng dugo at type 2 diabetes. Sa hindi bababa sa isang pagtatantya, humigit-kumulang 6-8 milyong tao sa US ang may NASH na may katamtaman hanggang sa malalang pagkakapilat sa atay, at inaasahang tataas pa ang bilang na iyon.

Ang Rezdiffra ay isang bahagyang activator ng isang thyroid hormone receptor; Ang pag-activate ng receptor na ito ng Rezdiffra sa atay ay binabawasan ang akumulasyon ng taba sa atay.  

Kaligtasan at pagiging epektibo ng Rezdiffra  

Ang kaligtasan at bisa ng Rezdiffra ay sinuri batay sa isang pagsusuri ng isang surrogate endpoint sa ika-12 buwan sa isang 54-na-buwang, randomized, double-blind placebo-controlled trial. Sinukat ng surrogate endpoint ang lawak ng pamamaga at pagkakapilat sa atay . Kinakailangang magsagawa ang sponsor ng isang postapproval study upang mapatunayan at mailarawan ang klinikal na benepisyo ng Rezdiffra, na gagawin sa pamamagitan ng pagkumpleto ng parehong 54-na-buwang pag-aaral, na patuloy pa rin. Upang makapag-enroll sa trial, kailangang sumailalim ang mga pasyente sa isang liver biopsy na nagpapakita ng pamamaga dahil sa NASH na may katamtaman o malalang pagkakapilat sa atay . Sa trial, 888 na kalahok ang random na itinalaga upang makatanggap ng isa sa mga sumusunod: placebo (294 na kalahok); 80 milligrams ng Rezdiffra (298 kalahok); o 100 milligrams ng Rezdiffra (296 na kalahok); isang beses araw-araw, bilang karagdagan sa karaniwang pangangalaga para sa NASH, na kinabibilangan ng pagpapayo para sa malusog na diyeta at ehersisyo.

Sa loob ng 12 buwan, ipinakita ng mga biopsy sa atay na mas malaking proporsyon ng mga kalahok na ginamot gamit ang Rezdiffra ang nakamit ang paglutas ng NASH o pagbuti sa pagkakapilat sa atay kumpara sa mga nakatanggap ng placebo. Isang kabuuang 26% hanggang 27% ng mga kalahok na nakatanggap ng 80 milligrams ng Rezdiffra at 24% hanggang 36% ng mga kalahok na nakatanggap ng 100 milligrams ng Rezdiffra ang nakaranas ng paglutas ng NASH at walang paglala ng pagkakapilat sa atay, kumpara sa 9% hanggang 13% ng mga nakatanggap ng placebo at pagpapayo sa diyeta at ehersisyo. Ang hanay ng mga tugon ay sumasalamin sa iba't ibang pagbasa ng mga pathologist. Bukod pa rito, isang kabuuang 23% ng mga kalahok na nakatanggap ng 80 milligrams ng Rezdiffra at 24% hanggang 28% ng mga kalahok na nakatanggap ng 100 milligrams ng Rezdiffra ang nakaranas ng pagbuti sa pagkakapilat sa atay at walang paglala ng NASH, kumpara sa 13% hanggang 15% ng mga nakatanggap ng placebo, depende sa pagbasa ng bawat pathologist. Kapansin-pansin ang pagpapakita ng mga pagbabagong ito sa isang proporsyon ng mga pasyente pagkatapos lamang ng isang taon ng paggamot, dahil ang sakit ay karaniwang mabagal na umuunlad kung saan karamihan sa mga pasyente ay tumatagal ng mga taon o kahit mga dekada bago magpakita ng pag-unlad.

Mga side effect ng Rezdiffra  

Ang pinakakaraniwang epekto ng Rezdiffra ay kasama ang pagtatae at pagduduwal. Ang Rezdiffra ay may ilang partikular na babala at pag-iingat, tulad ng toxicity sa atay na dulot ng droga at mga side effect na nauugnay sa gallbladder.  

Dapat iwasan ang paggamit ng Rezdiffra sa mga pasyenteng may decompensated cirrhosis. Dapat ihinto ng mga pasyente ang paggamit ng Rezdiffra kung makakaranas sila ng mga palatandaan o sintomas ng lumalalang paggana ng atay habang ginagamot ng Rezdiffra.

Mga pakikipag-ugnayan sa droga ng Rezdiffra  

Ang paggamit ng Rezdiffra kasabay ng ilang iba pang mga gamot, sa partikular na mga statin para sa pagpapababa ng kolesterol, ay maaaring magresulta sa mga potensyal na makabuluhang pakikipag-ugnayan sa droga. Ang mga tagapagbigay ng pangangalagang pangkalusugan ay dapat sumangguni sa buong impormasyon sa pagrereseta para sa karagdagang impormasyon sa mga potensyal na makabuluhang pakikipag-ugnayan ng gamot sa Rezdiffra, inirerekomendang dosis at mga pagbabago sa pangangasiwa.  

Inaprubahan ng FDA ang Rezdiffra sa ilalim ng pinabilis na landas ng pag-apruba, na nagpapahintulot sa mas maagang pag-apruba ng mga gamot na gumagamot sa mga seryosong kondisyon at tumutugon sa isang hindi natutugunan na pangangailangang medikal, batay sa isang kahalili o intermediate na klinikal na endpoint na makatwirang malamang na mahulaan ang klinikal na benepisyo. Ang kinakailangang nabanggit na 54-buwang pag-aaral, na patuloy pa rin, ay susuriin ang klinikal na benepisyo pagkatapos ng 54 na buwan ng paggamot sa Rezdiffra.

Nakatanggap si Rezdiffra ng Breakthrough Therapy, Fast Track at Priority Review na mga pagtatalaga para sa indikasyon na ito.  

Ipinagkaloob ng FDA ang pag-apruba ng Rezdiffra sa Madrigal Pharmaceuticals.

*** 

Source: 

FDA 2024. Paglabas ng Balita – Inaprubahan ng FDA ang Unang Paggamot para sa mga Pasyenteng may Peklat sa Atay Dahil sa Fatty Liver Disease. Na-post noong ika-14 ng Marso 2024. Makukuha sa https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-patients-liver-scarring-due-fatty-liver-disease

***