RNA technology has proved its worth recently in development of mRNA vaccines BNT162b2 (of Pfizer/BioNTech) and mRNA-1273 (of Moderna) against COVID-19. Based on degrading the coding RNA in animal model, French scientists have reported a potent strategy and proof of concept for the treatment for Charcot-Marie-Tooth sakit, the most common hereditary neurological disease that causes progressive paralysis of the legs and hands.
Noong 1990, ipinakita ng mga mananaliksik sa unang pagkakataon ang direktang pag-iniksyon ng mRNA sa kalamnan ng mouse ay humantong sa pagpapahayag ng naka-encode na protina sa mga selula ng kalamnan. Binuksan nito ang posibilidad ng pagbuo ng batay sa gene bakuna at mga panterapeutika.
Ang hindi naipakitang sitwasyon na ipinakita ng pandemya ng COVID-19, ay humantong sa matagumpay na pag-unlad at awtorisasyon sa paggamit ng emergency (EUA) ng mga bakunang nakabatay sa mRNA na BNT162b2 (ng Pfizer/BioNTech) at mRNA-1273 (ng Modern) laban sa COVID-19. Ang dalawang bakunang ito batay sa teknolohiya ng RNA ay may malaking papel sa pagprotekta sa mga tao laban sa malalang sintomas ng COVID-19.
Tagumpay ng RNA technology based na COVID-19 bakuna ay itinuturing na isang milestone sa agham at medisina dahil pinatunayan nito ang pagiging karapat-dapat ng isang mataas na potensyal na teknolohiyang medikal na hinahabol ng siyentipikong komunidad at industriya ng parmasyutiko sa halos tatlong dekada. Nagbigay ito ng higit na kinakailangang thrust sa paggalugad ng RNA technology-based therapeutics.
Charcot-Marie Tooth disease is the most common hereditary neurological sakit. The peripheral nerves are affected which leads to progressive paralysis of the legs and hands. The disease is caused due to the overexpression of a specific protein called PMP22. There is no treatment against this disease so far.
Ang mga siyentipiko sa CNRS, INSERM, AP-HP at Paris-Saclay at Paris na mga unibersidad sa France ay nag-ulat kamakailan ng pagbuo ng isang therapy batay sa nagpapababa at pagbabawas ng coding RNA para sa PMP22 na protina. Para dito, gumamit sila ng iba pang molekula ng siRNA (maliit na nakakasagabal na RNA) na nakagambala sa RNA coding para sa PMP22 protein.
Natuklasan ng mga mananaliksik na ang pag-iniksyon ng siRNA (maliit na nakakasagabal na RNA) sa modelo ng mga daga ng sakit ay nagbawas ng antas ng protina ng PMP22 sa normal at naibalik na paggalaw at lakas ng kalamnan. Ang mga pag-aaral sa histological ay nagsiwalat ng pagbabagong-buhay at pagpapanumbalik ng pag-andar ng myelin sheaths. Ang mga positibong resulta ay tumagal ng tatlong linggo, at ang na-renew na iniksyon ng siRNA ay humantong sa ganap na pagbawi.
ito pag-aralan ay makabuluhan dahil nagmumungkahi ito ng isang makapangyarihang diskarte para sa paggamot ng namamana na peripheral neuropathies. Nagbibigay ito ng patunay ng konsepto para sa isang bagong precision na gamot batay sa aplikasyon ng teknolohiya ng RNA upang itama ang labis na expression ng gene sa pamamagitan ng paggamit ng nakakasagabal na RNA.
Gayunpaman, ang aktwal na paggamot sa pasyente ay malayo pa hanggang sa magkakasunod na mga yugto ng mga klinikal na pagsubok ay makapagbigay ng kasiya-siyang resulta ng kaligtasan at pagiging epektibo sa mga regulator.
***
Pinagmumulan:
- Prasad U., 2020. Bakuna sa COVID-19 mRNA: Isang Milestone sa Agham at Isang Game Changer sa Medisina. Siyentipikong European. Nai-post noong Disyembre 29, 2020. Magagamit sa http://scientificeuropean.co.uk/covid-19/covid-19-mrna-vaccine-a-milestone-in-science-and-a-game-changer-in-medicine/
- Press Release – Inserm Press Room – Charcot-Marie Tooth disease: Isang 100% French RNA-based na therapeutic innovation. Link: https://presse.inserm.fr/en/charcot-marie-tooth-disease-a-100-french-rna-based-therapeutic-innovation/42356/
- Boutary, S., Caillaud, M., El Madani, M. et al. Ang squalenoyl siRNA PMP22 nanoparticle ay epektibo sa paggamot sa mga modelo ng mouse ng Charcot-Marie-Tooth disease type 1 A. Commun Biol 4, 317 (2021). https://doi.org/10.1038/s42003-021-01839-2
***
