Ang Qfitlia (Fitusiran), isang nobelang siRNA-based na paggamot para sa haemophilia ay nakatanggap ng pag-apruba ng FDA. Ito ay isang maliit na nakakasagabal na RNA (siRNA) based therapeutic yan makagambala sa mga natural na anticoagulants tulad ng antithrombin (AT) at tissue factor pathway inhibitor (TFPI). Ito ay nagbubuklod sa AT mRNA sa atay at hinaharangan ang pagsasalin ng AT sa gayon ay binabawasan ang antithrombin at mapabuti ang pagbuo ng thrombin. Ito ay ibinibigay bilang subcutaneous injection simula isang beses bawat dalawang buwan. Ang dosis at dalas ng mga iniksyon ay inaayos gamit ang INNOVANCE Antithrombin companion diagnostic na nagsisiguro sa aktibidad ng antithrombin sa target range. Ang nakapirming dosis ay hindi naaprubahan. Ang bagong paggamot ay makabuluhan para sa mga pasyente dahil ito ay pinangangasiwaan ng mas madalas kaysa sa iba pang umiiral na mga opsyon.
Ang Qfitlia (fitusiran) ay naaprubahan sa USA (noong 28 Marso 2025) para sa regular na prophylaxis upang maiwasan o mabawasan ang dalas ng mga yugto ng pagdurugo sa mga nasa hustong gulang at bata na 12 taong gulang at mas matanda na may hemophilia A o hemophilia B, na mayroon o walang factor VIII o IX inhibitors (neutralizing antibodies). Ang bagong paggamot ay mahalaga dahil ito ay pinangangasiwaan ng mas madalas (simula isang beses bawat dalawang buwan) kaysa sa iba pang umiiral na mga opsyon.
Ang mga karamdaman sa pagdurugo sa haemophilia ay sanhi dahil sa kakulangan ng mga clotting factor. Ang Haemophilia A ay sanhi dahil sa kakulangan ng clotting factor VIII (FVIII), habang ang haemophilia B ay dahil sa mababang antas ng factor IX (FIX). Ang kakulangan ng functional factor XI ay responsable para sa haemophilia C. Ang mga kundisyong ito ay ginagamot sa pamamagitan ng paglalagay ng commercially prepared clotting factor o isang non-factor na produkto bilang functional na kapalit ng nawawalang factor.
Ang Octocog alfa (Advate), na isang 'genetically engineered gamit ang DNA technology' na bersyon ng clotting factor VIII, ay karaniwang ginagamit para sa preventive at on-demand na paggamot ng haemophilia A. Para sa haemophilia B, nonacog alfa (BeneFix), na ay isang engineered na bersyon ng clotting factor IX ay karaniwang ginagamit.
Ang Hympavzi (marstacimab-hncq) ay naaprubahan sa USA (noong 11 Oktubre 2024) at sa EU (noong 19 Setyembre 2024) bilang isang bagong gamot para sa pag-iwas sa mga yugto ng pagdurugo sa mga indibidwal na may hemophilia A o hemophilia B. Ito ay isang monoclonal antibody ng tao na pumipigil sa pagdurugo ng natural na mga yugto na tinatawag na "anticoagway" na mga yugto ng protina sa pamamagitan ng pag-target sa natural na antitissuulation path binabawasan ang aktibidad ng anticoagulation nito sa gayon ay nadaragdagan ang dami ng thrombin. Ito ang una, non-factor at isang beses-lingguhang paggamot para sa hemophilia B.
Ang isa pang monoclonal antibody, ang Concizumab (Alhemo) ay naaprubahan sa USA (noong 20 Disyembre 2024) at sa EU (noong 16 Disyembre 2024) para sa pag-iwas sa mga yugto ng pagdurugo sa mga pasyenteng may hemophilia A na may mga factor VIII inhibitors o hemophilia B na may mga factor IX inhibitors. Ang ilang mga pasyente ng hemophilia sa "mga clotting factor na gamot" para sa paggamot sa kanilang sakit sa pagdurugo ay nagkakaroon ng mga antibodies (laban sa mga gamot na clotting factor). Ang mga antibodies na nabuo ay pumipigil sa pagkilos ng "mga clotting factor na gamot" na ginagawang hindi gaanong epektibo ang mga ito. Ang Concizumab (Alhemo), na pinangangasiwaan araw-araw bilang subcutaneous injection, ay sinadya upang gamutin ang kundisyong ito na tradisyonal na ginagamot sa pamamagitan ng pag-udyok sa immune tolerance sa pamamagitan ng pang-araw-araw na pag-iniksyon ng mga clotting factor.
Habang ang mpavzi (marstacimab-hncq) at Concizumab (Alhemo) ay mga monoclonal antibodies, ang bagong paggamot na Qfitlia (fitusiran) ay isang maliit na nakakasagabal na RNA (siRNA) na nakabatay sa therapeutic na nakakasagabal sa mga natural na anticoagulants tulad ng antithrombin (AT) at tissue factor pathway inhibitor (TFPI). Ito ay nagbubuklod sa AT mRNA sa atay at hinaharangan ang pagsasalin ng AT sa gayon ay binabawasan ang antithrombin at nagpapabuti sa pagbuo ng thrombin.
Ang Qfitlia (fitusiran) ay ibinibigay bilang subcutaneous injection simula isang beses bawat dalawang buwan.
Ang dosis at dalas ng mga iniksyon ay inaayos gamit ang INNOVANCE Antithrombin companion diagnostic na nagsisiguro sa aktibidad ng antithrombin sa target range. Ang nakapirming dosis ay hindi naaprubahan. Sa kabila nito, ang bagong paggamot ay makabuluhan para sa mga pasyente dahil ito ay pinangangasiwaan nang mas madalas kaysa sa iba pang umiiral na mga opsyon.
***
Sanggunian:
- Paglabas ng Balita ng FDA – Inaprubahan ng FDA ang Novel Treatment para sa Hemophilia A o B, mayroon o walang Factor Inhibitors. Nai-post noong Marso 28, 2025. Magagamit sa https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-novel-treatment-hemophilia-or-b-or-without-factor-inhibitors
***
Kaugnay na artikulo:
- Concizumab (Alhemo) para sa Hemophilia A o B na may Inhibitor (29 Disyembre 2024)
- Hympavzi (marstacimab): Bagong Paggamot para sa Hemophilia (12 Oktubre 2024)
***
, a novel siRNA-based treatment for haemophilia has received FDA approval. It is a small interfering RNA (siRNA) based therapeutic that interfere with natural anticoagulants such as antithrombin (AT) and tissue factor pathway inhibitor (TFPI). It binds to AT mRNA in the liver and blocks AT translation thereby reduce antithrombin and improve thrombin generation. It is administered as subcutaneous injection starting once every two months. The dose and frequency of injections are adjusted using the INNOVANCE Antithrombin companion diagnostic that ensure antithrombin activity in the target range. The fixed dose is not approved. The new treatment is significant for patients because it is administered less frequently than other existing options.){kind=link}