Concizumab (komersyal na pangalan, Alhemo), isang monoclonal antibody ang inaprubahan ng FDA noong 20 Disyembre 2024 para sa pag-iwas sa mga yugto ng pagdurugo sa mga pasyenteng may hemophilia A na may factor VIII inhibitors o hemophilia B na may factor IX inhibitors. Nakatanggap ito ng pag-apruba ng European Medicines Agency (EMA) ilang araw ang nakalipas noong Disyembre 16, 2024 para sa parehong mga indikasyon.
Ang ilang mga pasyente ng hemophilia sa "mga clotting factor na gamot" para sa paggamot sa kanilang sakit sa pagdurugo ay nagkakaroon ng mga antibodies (laban sa mga gamot na clotting factor). Ang mga antibodies na nabuo ay pumipigil sa pagkilos ng "mga clotting factor na gamot" na ginagawang hindi gaanong epektibo ang mga ito. Ang kundisyong ito ay kasalukuyang ginagamot sa pamamagitan ng pag-udyok sa immune tolerance sa pamamagitan ng pang-araw-araw na pag-iniksyon ng mga clotting factor. Ang pag-apruba ng Concizumab (Alhemo) ay nagbibigay sa mga naturang pasyente ng alternatibong paggamot.
Ang Concizumab ay pinangangasiwaan araw-araw bilang subcutaneous injection.
Ang pag-apruba ng Alhemo ay batay sa pagsusuri ng kaligtasan at pagiging epektibo nito sa isang multi-national, multi-centre, open-label, phase 3 na klinikal na pagsubok. Sa pagsubok, ang annualized bleeding rates (ABR) ay nabawasan ng 86% para sa Alhemo treatment group kumpara sa no prophylaxis group.
Ang mga karamdaman sa pagdurugo sa haemophilia ay sanhi dahil sa kakulangan ng mga clotting factor. Ang Haemophilia A ay sanhi dahil sa kakulangan ng clotting factor VIII, habang ang haemophilia B ay dahil sa mababang antas ng factor IX. Ang kakulangan ng functional factor XI ay responsable para sa haemophilia C. Ang mga kundisyong ito ay ginagamot sa pamamagitan ng paglalagay ng commercially prepared clotting factor o isang non-factor na produkto bilang functional na kapalit ng nawawalang factor.
Ang Octocog alfa (Advate), na isang 'genetically engineered gamit ang DNA technology' na bersyon ng clotting factor VIII, ay karaniwang ginagamit para sa preventive at on-demand na paggamot ng haemophilia A. Para sa haemophilia B, nonacog alfa (BeneFix), na ay isang engineered na bersyon ng clotting factor IX ay karaniwang ginagamit.
Hympavzi (marstacimab-hncq), isang monoclonal antibody ng tao na nagta-target sa "tissue factor pathway inhibitor" ay naaprubahan kamakailan bilang isang bagong gamot para sa pag-iwas sa mga yugto ng pagdurugo sa mga indibidwal na may hemophilia A o hemophilia B.
***
Sanggunian:
- Inaprubahan ng FDA ang gamot upang maiwasan o bawasan ang dalas ng mga yugto ng pagdurugo para sa mga pasyenteng may hemophilia A na may mga inhibitor o hemophilia B na may mga inhibitor. Nai-post noong Disyembre 20, 2024. Magagamit sa https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-drug-prevent-or-reduce-frequency-bleeding-episodes-patients-hemophilia-inhibitors-or
- EMA. Alhemo – Concizumab. Available https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/alhemo at https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/h1881.htm
- NHS. Paggamot ng Hemophilia. Available sa https://www.nhs.uk/conditions/haemophilia/treatment/
- CDC. Paggamot ng Hemophilia. Available sa https://www.cdc.gov/hemophilia/treatment/index.html
Kaugnay na artikulo
- Hympavzi (marstacimab): Bagong Paggamot para sa Hemophilia. Siyentipikong European. Nai-post noong Oktubre 12, 2024. Magagamit sa https://www.scientificeuropean.co.uk/medicine/hympavzi-marstacimab-new-treatment-for-hemophilia/
***
, a monoclonal antibody was approved by the FDA on 20 December 2024 for prevention of bleeding episodes in patients with hemophilia A with factor VIII inhibitors or hemophilia B with factor IX inhibitors. It had received approval by the European Medicines Agency (EMA) few days ago on 16 December 2024 for the same indications.){kind=link}