Tecelra (afamitresgene autoleucel), isang gene therapy para sa paggamot ng mga nasa hustong gulang na may metastatic synovial sarcoma ay inaprubahan ng FDA. Ang pag-apruba ay batay sa pagtatasa ng kaligtasan at pagiging epektibo sa isang multicentre, open-label na klinikal na pagsubok. Ito ang unang inaprubahan ng FDA na T cell receptor (TCR) gene therapy.
Pinangangasiwaan bilang isang solong IV dose, ang Tecelra ay isang autologous T cell immunotherapy na gawa sa sariling T cells ng pasyente na binago upang ipahayag ang isang TCR na nagta-target ng MAGE-A4 antigen na ipinahayag ng mga cancer cells sa synovial sarcoma.
Ang pagduduwal, pagsusuka, pagkapagod, mga impeksyon, lagnat, paninigas ng dumi, igsi ng paghinga, pananakit ng tiyan, sakit sa dibdib na hindi para sa puso, pagbaba ng gana, mabilis na tibok ng puso, pananakit ng likod, hypotension, pagtatae at pamamaga ang pinakakaraniwang masamang reaksyon na nauugnay sa paggamot na ito. Maaaring makaranas ang pasyente ng isang mapanganib na uri ng agresibong pagtugon sa immune system at maaari ring magpakita ng Immune Effector Cell-associated Neurotoxicity Syndrome (ICANS). Samakatuwid, ang mga pasyente na tumatanggap ng paggamot na ito ay dapat na subaybayan at pinapayuhan na huwag magmaneho o gumawa ng mga mapanganib na aktibidad nang hindi bababa sa apat na linggo pagkatapos matanggap ang Tecelra.
Ang synovial sarcoma ay isang bihirang anyo ng kanser kung saan ang mga malignant na selula ay bubuo at bumubuo ng isang tumor sa malambot na mga tisyu. Ito ay maaaring mangyari sa maraming bahagi ng katawan, na kadalasang nabubuo sa mga paa't kamay. Ito ay isang potensyal na nakamamatay na kanser at may mapangwasak na epekto sa mga indibidwal. Bawat taon, ang synovial sarcoma ay nakakaapekto sa humigit-kumulang 1,000 katao sa US at kadalasang nangyayari sa mga lalaking nasa hustong gulang sa kanilang 30s o mas bata.
Ang paggamot ay karaniwang nagsasangkot ng operasyon upang alisin ang tumor at maaari ring kasama ang radiotherapy at/o chemotherapy. Ang pag-apruba ng Tecelra ay nagbibigay ng bagong opsyon para sa mga apektadong tao na kadalasang nahaharap sa limitadong opsyon sa paggamot.
Ang pag-apruba ng Tecelra ay ipinagkaloob sa Adaptimmune, LLC.
***
Sanggunian:
- Inaprubahan ng FDA ang Unang Gene Therapy para Gamutin ang Mga Matanda na may Metastatic Synovial Sarcoma. Na-publish noong Agosto 02, 2024. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-gene-therapy-treat-adults-metastatic-synovial-sarcoma
***
, a gene therapy for the treatment of adults with metastatic synovial sarcoma has been approved by the FDA. The approval was based on assessment of safety and effectiveness in a multicentre, open-label clinical trial. It is the first FDA-approved T cell receptor (TCR) gene therapy.){kind=link}